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中华细胞与干细胞杂志(电子版) ›› 2023, Vol. 13 ›› Issue (05) : 304 -309. doi: 10.3877/cma.j.issn.2095-1221.2023.05.007

综述

我国干细胞双备案研究项目分析
吴俊, 陈丽璇, 肖扬()   
  1. 518067 深圳市前海蛇口自贸区医院人力资源部
    510168 广州中医药大学金沙洲医院血液科
    518067 深圳市前海蛇口自贸区医院血液科
  • 收稿日期:2023-08-19 出版日期:2023-10-01
  • 通信作者: 肖扬

Analysis of dual filing research projects on stem cells in China

Jun Wu, Lixuan Chen, Yang Xiao()   

  1. Department of Human Resources, Shenzhen Qianhai Shekou Free Trade Zone Hospital, Shenzhen 518067, China
    Department of Hematology, Jinshazhou Hospital of Guangzhou University of Chinese Medicine, Guangzhou 510168, China
    Department of Hematology, Shenzhen Qianhai Shekou Free Trade Zone Hospital, Shenzhen 518067, China
  • Received:2023-08-19 Published:2023-10-01
  • Corresponding author: Yang Xiao
引用本文:

吴俊, 陈丽璇, 肖扬. 我国干细胞双备案研究项目分析[J/OL]. 中华细胞与干细胞杂志(电子版), 2023, 13(05): 304-309.

Jun Wu, Lixuan Chen, Yang Xiao. Analysis of dual filing research projects on stem cells in China[J/OL]. Chinese Journal of Cell and Stem Cell(Electronic Edition), 2023, 13(05): 304-309.

自2015年起我国干细胞临床研究采用研究机构与研究项目双备案管理,随着再生医学技术的发展和国家政策的规范,我国干细胞临床研究呈现出快速增长的趋势。本综述从干细胞种类、干细胞来源、治疗疾病和研究方法等方面讨论双备案制度下我国干细胞临床研究的进展情况。对干细胞临床研究存在的一些问题,包括临床方案设计缺乏科学性及严谨性、研究对象缺乏精准分层、研究项目存在重复与同质化现象,干细胞临床研究备案项目的未来转化,以及干细胞临床研究备案管理面临的挑战进行探讨分析和提出建议,为进一步推动我国干细胞临床研究的发展提供参考。

Clinical research on stem cells in China adopted dual filing management of research institutions and research projects in 2015. With the development of regenerative medicine and the standardization of national policies, clinical research on stem cells has shown a rapid growth trend. This article reviews the progress in stem cell types, sources, diseases and research methods in clinical trials of stem cells in China. Some problems existing in stem cell clinical trials were discussed, including the lack of scientific and rigorous clinical protocol design, the lack of precise stratification in research objects, the duplication and homogeneity of clinical trials, the future transformation of stem cell filed clinical trials, and the challenges faced by filing management. Some suggestions were made to provide references for developing stem cell clinical trials in China.

图1 临床研究采用的干细胞种类及来源分布注:IIT为研究者发起临床研究;IND为新药临床试验;clinicaltrials为美国临床试验数据库;UCMSCs为脐带来源间充质干细胞;BMSCs为骨髓来源间充质干细胞;ADSCs为脂肪来源间充质干细胞;PDMSCs为胎盘来源间充质干细胞;hAMSCs为人羊膜来源间充质干细胞;MenSCs为宫血干细胞;DPSCs为牙髓干细胞;UCB-MSCs为脐血来源间充质干细胞
表1 在ClinicalTrials注册的iPSCs治疗性研究
注册号 研究题目 开始时间/状态 国家
NCT05445063 iPSC-RPE自体移植治疗黄斑变性的安全性和有效性 2022-08/招募 中国
NCT05566600 异体iPSC来源的心肌细胞治疗缺血性心力衰竭恶化患者 2022-10/招募 中国
NCT04339764 诱导多能干细胞来源的视网膜色素上皮的自体移植治疗与年龄相关性黄斑变性相关的地理性萎缩 2020-09/招募 美国
NCT04982081 通过心内膜注射用hiPSC-CMs治疗充血性HF 2021-09/招募 中国
NCT03763136 hPSC-CMs治疗心力衰竭   中国
NCT04537351 MEseNchymal COVID-19试验:因COVID-19或其他潜在原因导致呼吸衰竭的成人间充质干细胞 2021-10/招募 澳大利亚
NCT03841110 FT500作为单一疗法,并与免疫检查点抑制剂联合用于晚期实体瘤受试者 2019-02/完成 美国
NCT04363346 FT516治疗缺氧住院患者COVID-19的研究 2020-05/完成 美国
NCT05182073 FT576在多发性骨髓瘤患者中的应用 2021-11/招募 美国
NCT04630769 FT516和IL2联合依布妥珠单抗治疗卵巢癌 2021-04/完成 美国
NCT05700630 单独使用FT1和伏立诺他治疗持续性低水平HIV病毒血症的Ph538研究 2024-07/未开始 美国
NCT04696328 人(同种异体)iPS细胞来源心肌细胞片治疗缺血性心肌病的临床试验 2019-12/未知 日本
NCT04945018 iPS细胞来源的心肌细胞球状体(HS-001)在心力衰竭患者中的研究(LAPiS研究) 2022-04/招募 日本
NCT05643638 CYP-001联合皮质类固醇治疗成人高危aGVHD的研究 2023-12/招募 未知
NCT02923375 CYP-001治疗类固醇耐药性急性移植物抗宿主病的研究 2017-03/完成 澳大利亚
NCT05336409 CNTY-101在CD19阳性B细胞恶性肿瘤患者中的研究 2023-01/招募 美国
图2 干细胞临床研究适应证疾病类别分布及干细胞临床研究机构备案情况注:a图为IIT:按疾病类别分布;b图为IND:按疾病类别分布;c图ClinicalTrials-MSCs:按疾病类别分布;d图为全国干细胞临床研究机构备案情况
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