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中华细胞与干细胞杂志(电子版) ›› 2023, Vol. 13 ›› Issue (02) : 84 -86. doi: 10.3877/cma.j.issn.2095-1221.2023.02.003

病例报告

轻型β-地中海贫血供者异基因造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血1例
李芸芸, 吴涛(), 毛东锋, 鱼玲玲, 刘文慧   
  1. 730050 兰州,中国人民解放军联勤保障部队第九四〇医院血液科
  • 收稿日期:2022-11-24 出版日期:2023-04-01
  • 通信作者: 吴涛
  • 基金资助:
    甘肃省科技计划项目(创新基地和人才计划)(21JR7RA015)
  • Received:2022-11-24 Published:2023-04-01
引用本文:

李芸芸, 吴涛, 毛东锋, 鱼玲玲, 刘文慧. 轻型β-地中海贫血供者异基因造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血1例[J]. 中华细胞与干细胞杂志(电子版), 2023, 13(02): 84-86.

随着移植方案的优化与移植条件的改善,目前造血干细胞移植(hematopoietic stem cell transplantation,HSCT)已成为年轻重型再生障碍性贫血(severe aplastic anemia,SAA)患者的一线治疗方案,最佳供体为人类白细胞抗原(human leukocyte antigen,HLA)相匹配的健康供体。现报告1例患有轻型β-地中海贫血的供者行异基因HSCT治疗SAA患者,移植后未观察到急性移植物抗宿主病(graft versus-host disease,GVHD)症状。随访11个月,患者呈完全嵌合状态,外周血细胞计数稳定,治疗效果良好。该病例较为罕见,现报道如下。

1
Young NS. Aplastic anemia[J]. N Engl J Med, 2018, 379(17):1643-1656.
2
杨洁茹, 王化泉, 邵宗鸿. 再生障碍性贫血发病机制的研究进展[J]. 中华血液学杂志, 2019, 40(9):796-800.
3
Bacigalupo A. How I treat acquired aplastic anemia[J]. Blood, 2017, 129(11):1428-1436.
4
Young NS, Kaufman DW. The epidemiology of acquired aplastic anemia[J]. Haematologica, 2008, 93(4):489-492.
5
Georges GE, Doney K, Storb R. Severe aplastic anemia: allogeneic bone marrow transplantation as first-line treatment[J]. Blood Adv, 2018, 2(15):2020-2028.
6
Dufour C, Pillon M, Sociè G, et al. Outcome of aplastic anaemia in children: a study by the Severe Aplastic Anaemia and Paediatric Disease Working Parties of the European Group for Blood and Bone Marrow Transplantation[J]. Br J Haematol, 2015, 169(4):565-573.
7
Yoshida N, Kobayashi R, Yabe H, et al. First-line treatment for severe aplastic anemia in children: bone marrow trans-plantation from a matched family donor versus immunosuppressive therapy[J]. Hae-matologica, 2014, 99(12):1784-1791.
8
Dufour C, Pillon M, Passweg J, et al. Outcome of aplastic anemia in adolescence: a survey of the Severe Aplastic Anemia Working Party of the European Group for Blood and Marrow Transplantation[J]. Haematologica, 2014, 99(10):1574-1581.
9
Colah R, Gorakshakar A, Nadkarni A. Global burden, distribution and prevention of β-thalassemias and hemoglobin E disorders[J]. Expert Rev Hematol, 2010, 3(1): 103-117.
10
Origa R. β-Thalassemia[J]. Genet Med, 2017, 19(6):609-619.
11
Taher A, Weatherall D, Cappellini M. Thalassaemia[J]. Lancet, 2018, 391(10116): 155-167.
12
中华医学会医学遗传学分会遗传病临床实践指南撰写组. β-地中海贫血的临床实践指南[J]. 中华医学遗传学杂志, 2020, 37(3):243-251.
13
中华医学会血液学分会干细胞应用学组. 中国异基因造血干细胞移植治疗血液系统疾病专家共识(Ⅰ)——适应证、预处理方案及供者选择(2014年版). 中华血液学杂志, 2014, 35(8):775-780.
14
Worel N, Buser A, Greinix HT, et al. Suitability criteria for adult Related Donors: A Consensus Statement from the Worldwide Network for Blood and Marrow Transplantation Standing Committee on Donor Issues[J]. Biol Blood Marrow Transplant, 2015, 21(12):2052-2060.
15
Moura IC, Hermine O. Erythroferrone: the missing link in β-thalassemia?[J]. Blood, 2015, 126(17):1974-1975.
16
Asadov C, Alimirzoeva Z, Mammadova T, et al. β-Thalassemia intermedia: a comprehensive overview and novel approaches[J]. Int J Hematol, 2018, 108(1):5-21.
17
Jung MY, Lim YT, Lim H, et al. Successful hematopoietic stem cell transplantation from a matched related donor with beta-thalassemia minor for severe aplastic anemia[J]. Children (Basel), 2020, 7(10):162.
18
Olsson R, Remberger M, Schaffer M, et al. Graft failure in the modern era of allogeneic hematopoietic SCT[J]. Bone Marrow Transplant, 2013, 48(4):537-543.
19
Iftikhar R, Chaudhry QUN, Satti TM, et al. Comparison of conventional cyclophosphamide versus fludarabine-based conditioning in high-risk aplastic anemia patients undergoing matched-related donor transplantation[J]. Clin Hematol Int, 2020, 2(2):82-91.
[1] 陈帅, 刘文宾, 吴迪炯, 俞庆宏, 陈均法, 庄海峰, 胡致平, 武利强, 郑智茵, 沈建平, 叶宝东. 改良FAC预处理方案在不同供者类型行异基因造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血中的疗效分析[J]. 中华危重症医学杂志(电子版), 2022, 15(04): 296-299.
[2] 孔欣, 宋宝全, 刘吟, 张剑, 仇惠英, 吴德沛. 异基因造血干细胞移植并发难治性呃逆一例[J]. 中华移植杂志(电子版), 2023, 17(04): 253-255.
[3] 赵爽, 马梁明, 朱秋娟, 贡蓉, 高志林, 田卫伟, 王涛. 不同预处理方案对重型再生障碍性贫血患者单倍体造血干细胞移植的疗效分析[J]. 中华移植杂志(电子版), 2022, 16(04): 224-230.
[4] 陈敏, 潘田中, 孙自敏. 祛铁治疗异基因造血干细胞移植术后三系植入不良一例[J]. 中华移植杂志(电子版), 2022, 16(03): 168-171.
[5] 赵晶, 丁淑怡, 周晓瑜, 章建丽, 许丽炜, 张力晨, 严佳丽, 程琼, 刘念, 金爱云. 异基因造血干细胞移植后并发慢性移植物抗宿主病患者生活质量变化及其影响因素分析[J]. 中华移植杂志(电子版), 2022, 16(03): 153-159.
[6] 刘恒, 吴涛. 伊布替尼治疗慢性移植物抗宿主病的研究进展[J]. 中华移植杂志(电子版), 2021, 15(05): 317-320.
[7] 刘妍, 吴涛, 毛东锋, 鱼玲玲, 白海. 人类白细胞抗原全相合异基因造血干细胞移植治疗多基因突变难治性急性髓系白血病一例[J]. 中华移植杂志(电子版), 2021, 15(04): 229-231.
[8] 刘文慧, 吴涛, 张曦. 间充质干细胞联合血小板生成素受体激动剂在异基因造血干细胞移植后血小板恢复中的研究进展[J]. 中华细胞与干细胞杂志(电子版), 2023, 13(04): 242-246.
[9] 苏春艳, 吴涛, 毛东锋, 刘文慧, 鱼玲玲, 白海. 异基因造血干细胞移植治疗急性混合细胞白血病后继发外周T细胞淋巴瘤1例[J]. 中华细胞与干细胞杂志(电子版), 2022, 12(05): 289-292.
[10] 袁英淇, 闫润芝, 范益民. ATRX丢失与胶质瘤患者预后及IDH突变相关性的Meta分析[J]. 中华神经创伤外科电子杂志, 2022, 08(03): 161-167.
[11] 王晓丽, 刘莹莹, 林少华, 范颖. 北京地区妊娠合并轻型地中海贫血六例临床分析[J]. 中华临床医师杂志(电子版), 2023, 17(02): 227-231.
[12] 赵洁, 王岚, 杨红枚, 何屹, 袁红. 异基因造血干细胞移植后并发自身免疫性溶血性贫血患者产生类抗体血清学检测方法及输血策略[J]. 中华临床医师杂志(电子版), 2022, 16(05): 452-456.
[13] 陈晓丹, 侯红瑛. 妊娠期地中海贫血的筛查与诊断[J]. 中华产科急救电子杂志, 2022, 11(04): 208-212.
[14] 张丹, 颜新生, 张李涛, 张真路, 王栋. 利用质量工具减少地中海贫血基因检测复查率[J]. 中华临床实验室管理电子杂志, 2023, 11(02): 79-83.
[15] 刘秀丽, 梁倩文, 栾艺, 何川疆, 胡慧灵, 段朝晖. RDW、MCV、MCH联合筛查区分缺铁性贫血和地中海贫血携带者的应用价值[J]. 中华临床实验室管理电子杂志, 2022, 10(04): 199-203.
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